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     醫藥
  羅倫佐的油 罕病有新療法
  2017/10/6 | 作者: | 點閱次數:248 | 環保列印
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  【本報綜合外電報導】《新英格蘭醫學期刊》日前刊登研究報告,一種新的實驗性療法似乎能協助罹患罕見疾病ALD的男童。研究結果顯示,十七個受試男童中的十五名,在二年的治療後未見重大癱瘓,成效斐然。

這種被稱為「腎上腺白質退化症」(ALD)的罕見疾病,病患常因身體機能快速衰弱,在十年內死亡。ALD因電影《羅倫佐的油》上映後較為人所知,主角的父母自行研究出一種特殊油脂,幫助延緩病情,但無法治癒。

目前唯一有效的方法,是從符合捐贈條件的手足身上取得幹細胞進行移植,但每五名病童僅約一人能找到合適捐贈者。新研發的基因療法,採集病童自身血液幹細胞,在實驗室中修正為健康基因,再植回病童體內。但病童須以強力藥物摧毀原有骨髓,以協助修正後的細胞穩定繁殖。
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