【記者陳玲芳台北報導】罕病中高達8成為基因遺傳導致，許多患者一生都須與疾病共存，亟待基因醫學的突破來扭轉生命的希望。台大醫院兒童醫院擁有整合醫療團隊及豐富臨床經驗與數據，攜手長年致力推動基因治療技術的輝瑞大藥廠，日前為建立國家級基因治療中心舉行合作備忘錄簽約儀式，為病友家庭點亮希望。

先天性遺傳疾病、罕見疾病由於患者人數較少，過去較少有治療研究投入此領域，更遑論專門的治療藥物選擇，多數患者終其一生受疾病所苦，使得家庭照護負擔沉重，身心都承受了龐大壓力。

台大醫院兒童醫院院長李旺祚說，先天性遺傳疾病其實並不罕見，全球罕病病友數目前已達3億人，但藥物發展卻仍面臨困境，近年來基因治療成為醫療發展趨勢，透過產學合作與國際資源接軌，將可提供患者更好的治療選擇，更可為基因遺傳型疾病患者帶來革命性的效益或救命關鍵，甚至可能根治疾病，扭轉希望。

輝瑞大藥廠在台深耕60年，不僅在心臟、內分泌代謝、血液、神經學等領域長年投入人才與研究資源，近年來更專注於精準醫療，期望透過持續創新，改變病患生命。輝瑞大藥廠總裁葉素秋表示，與台大兒醫合作成立國際級基因治療中心，將開啟產學界團隊更多元的交流機會，不僅藉此提升台灣醫療的國際地位，也期望能有效結合醫學界專業資源與本土數據，持續發展精準醫療技術，找出基因遺傳型罕見疾病治療的新解方。

台大兒醫與輝瑞大藥廠協力合作，設定三階段計畫目標，包括短期會密集促成醫學教育學術討論會、發展醫學研究計畫；中期階段則以建立照護共識、治療指引、促進產學合作為目標；長期目標則是希望藉此合作，持續推動台大兒醫成為基因治療的專責醫院，服務更多有需求的患者。