全球最貴藥物 1 劑 4900 萬 SMA罕病藥 8 月納健保

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本報台北訊 2023-06-24

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【本報台北訊】全球最貴藥物之一「諾健生」（Zolgensma），用於治療罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症（SMA），8月將納入健保給付，經議價1劑4900萬元，成為台灣健保史上最貴的給付藥物。該基因治療藥物，施打後終生有效，是罕病患者「第一次」獲得治癒機會，被視為是畫時代的藥品，也是罕病治療的一大里程碑。

SMA是一種基因變異引起的罕見疾病，患者的運動神經元生存蛋白（SMN）病變，導致身體運動功能會逐步退化，患者連坐都沒辦法坐，四肢功能退化，咀嚼吞嚥肌肉功能也會喪失；SMA依發病年齡與嚴重程度分4型，出生6個月內就可能發病，且在幼年期間發病，致死率極高，通常活不過2歲，若成年後發病，則會逐步全身癱瘓，需仰賴長照、社福體系照顧。

全球研發3款治療或緩解SMA疾病發展的藥物，分別為從背部注射的「脊瑞拉」、口服藥物「服脊立」、基因治療藥物「諾健生」，健保署先前已將脊瑞拉、服脊立納入給付範疇，8月起，再將諾健生納入，等於是SMA所有的藥物都已收載進給付清單中。

健保署副署長蔡淑鈴表示，諾健生是第一個施打1劑即終生有效的罕病藥物，諾健生通過給付的條件為「出生6個月內發病且帶有基因突變」的SMA患者，給付價格為1劑4900萬，預計每年約有8名病童受惠。

由於獲給付條件，需發病且已驗出有基因突變，有專家建議應將SMA的基因篩檢納入公費補助，以幫助患者能真正使用到藥物。該議題，仍待衛福部後續討論。

中國醫藥大學副校長蔡輔仁表示，第一型SMA患者，為出生6個月內發病，如果不治療，會在2歲前因呼吸衰竭死亡，如果能獲得治療，能活到6、70歲，患者大腦不受疾病影響，能為人類帶來的貢獻將難以衡量。

罕病基金會創辦人陳莉茵聞訊則說，「既期待又感動」，罕病患者不必終生用藥，患者用藥後，能減少長照等社會成本支出，健保署的決定是一項正確且必要的健康投資。

不過，諾健生超大筆金額也讓健保署首次採「分期付款」支付款項，避免超昂貴藥物，排擠到其他罕藥納入給付的機會；健保署設置罕病專款，今年編列費用為93億元。

諾健生納入健保給付後，粗估將支出4.4億元的費用。

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